???????????????????????? - 澳纽论坛

9?11??????-????????????????????????????????????????????????????????????????????(The New England Journal of Medicine)????????CRISPR??????????????????????????????????????(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)???????????????????????????????????????

?20??80??????????????????????????1996???????????????????HIV??T????????CCR5????????????????????????????CCR5??????(CCR5-?32)??????R5??HIV?????

???????????????????????CRISPR????????????CCR5????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????

2007????????????????�????�?????CCR5-?32????????????????HIV????????????????�?????�????????????????????CCR5??????????????????????????�?????�???????? ????????????????????????????????????

2017?????????????CRISPR/Cas9?????????????????????????????????????????????????????????????????HIV???????????????Molecular Therapy?(???????????????)????????????????????????????????

??????????????????307??????????????????ClinicalTrials.gov?????????(NCT03164135)?

????CRISPR/Cas9???????????????????????????????????gRNA???DNA?????PAM????DNA??????????????????DSB????????????????????????????????????????????????????ART?????????????????????????CD34+ HSPC????CCR5???CRISPR??(??17.8%?CCR5??????)??????????????????????????????????????????????

????????4???????????????????????????100%?????19??????????????????????????????????????????????CCR5?????????????????????????????HIV?????????????CCR5?????T???????????HIV???????19?????????????????????????????????CRISPR????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????

??????????????????????????????????????????????????????????????????????CRISPR??????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????

?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????2019?7?24?????????????????????